据悉,刘海艳博士及其研究小组乐成使用CRISPR基因编辑手艺校准了致病基因,辅助一位患者治愈了遗传性疾病,这是全球首例使用基因编辑手艺治愈遗传性疾病的案例。这一突破性功效在英国医学杂志《柳叶刀》上揭晓,引起了普遍的关注。
据先容,这项临床试验涉及小儿先天性疾病,此前无法通过药物或传统疗法治愈,该疾病经常会导致殒命。刘海艳博士及其研究小组通过“剪掉”或“复制”人类基因组的DNA序列,修复了其患者及其父亲的致病基因,从而治愈了遗传性疾病。
这一功效标志着CRISPR基因编辑手艺迈出了重要的一步。值得注意的是,CRISPR手艺在治疗遗传性疾病方面具有普遍的潜力,但也存在平安风险和伦理问题,需要严酷控制。刘海艳博士也对此做出了强调。